​Prekliniske studier

Før legemidlet utprøves i mennesker, skal det gjøre mange forskjellige prekliniske studier. Dette er både in vitro-studier (studier utenfor en levende organisme – prøveglass) og in vivo-studier (dyrestudier). I dyrestudiene brukes det forskjellige dyrearter, og her undersøkes både preliminær effekt, toksisitet og farmakokinetikk. Det utarbeides gjerne en klinisk utprøvningsplan for videre uttesting i mennesker når preklinisk studier viser at et nytt legemiddel ser ut til å kunne være effektivt og sikkert og det er bekreftet at det foreligger et medisinsk behov. Denne planen utarbeides sentralt i firmaet. I de senere år er det blitt mer og mer vanlig å innhente vitenskapelige råd («scientific advice») fra legemiddelmyndigheter.

Kliniske studier

Positive resultater (positivt risiko/nytte-forhold) fra et adekvat oppbygd klinisk studieprogram (klinisk fase I, II og III-studier) av høy vitenskapelig kvalitet er helt avgjørende for at et nytt legemiddel skal kunne få markedsføringstillatelse og bli gjort tilgjengelig for pasienter. I noen tilfeller vil det også være nødvendig å gjøre ytterligere kliniske studier (klinisk fase IV) etter at legemiddelet er kommet på markedet.  De forskjellige fasene kan forstås på denne måten:

Fase 1: Humanfarmakologiske studier 

Dette er første dose til mennesker, enten friske friville, eller til pasienter som har den aktuelle sykdommen. Behandlingen gis i et kort tidsrom og dose-toleranse, farmakokinetikk og interaksjoner undersøkes. Studiene omfatter cirka 100 pasienter.

Fase 2: Terapeutisk eksplorative studier

Her undersøkes terapeutisk effekt hos et mindre antall pasienter. Det er korte dosefinnende studier med veldefinerte pasientgrupper. Det er ofte surrogatendepunkter. Studiene omfatter cirka 1000 pasienter

Fase 3: Terapeutisk bekreftende studier

Dette er større kontrollerte studier på effekt og sikkerhet ved i den aktuelle pasientgruppen. Studiene kan ha harde endepunkter og undersøker ofte dose-respons og så langt det er mulig bivirkningsmønster og frekvens. Det sammenlignes ofte med etablert behandling. Når fase 3 er avsluttet, har man som regel tilstrekkelig dokumentasjon til å søke om markedsføringstillatelse (godkjenning) for legemidlet.  Studiene omfatter typisk 3000 pasienter. Fase 3-studier kan også være studier på allerede godkjente legemidler, men på en ny indikasjon.

Fase 4: Terapeutisk bruk

Slike studier kalles ofte «real life studier». Studiene gjelder legemidler som har markedsføringstillatelse, innenfor rammen av godkjent produktinformasjon (SmPC). Hensikten er ytterligere innsamling av effekt- og sikkerhetsdata, gjerne sammenlignende studier på effekt, mortalitet, morbiditet, nye endepunkter. Hensikten kan også være å studere helseøkonomiske aspekter. Disse studiene er ofte store og kan omfatte flere enn 1000 pasienter.

Publisert: 29.06.2016