1. Forutsetninger for bruk av compassionate use

​​Statens legemiddelverk skal vurdere og godkjenne CUP før de kan settes i gang. Produsent av det aktuelle legemidlet kan søke om slik godkjenning.

Følgende forutsetninger må være oppfylt:

  • Bruken av legemiddelet i programmet gjelder kun for pasienter med kroniske, livstruende, langvarige eller alvorlig invalidiserende sykdommer.
  • Bruken av legemiddelet i programmet kun pasienter som ikke kan inkluderes i eventuelle pågående studier og som ikke har nytte av behandling med legemidler som har markedsføringstillatelse.
  • Det finnes tilstrekkelig dokumentasjonen på at legemidlets effekt og sikkerhet der nytte-risikoforholdet anses som overveiende positivt for den aktuelle pasientgruppen.
  • Søker skal ha sendt inn søknad om markedsføringstillatelse og/eller ha pågående kliniske studier på det aktuelle produktet.

2. Dokumentasjon som skal sendes inn

​1. Følgebrev

Det skal opplyses om hvilke kliniske studier som er gjort/gjøres på det aktuelle produktet. Dersom det tidligere er gjort studier i Norge på det aktuelle legemidlet, ber vi om at det refereres til EudraCT-nummer og Legemiddelverkets referansenummer.

2. Opplysninger om MT-søknad

Det skal opplyses om det der søkt om markedsføringstillatelse. Dersom ja, skal søknaden identifiseres med referansenummer og dato for når søknaden ble sendt inn. Det kan opplyses om dette i følgebrevet.

3. Begrunnelse

Begrunnelse for bruk av compassionate use, og hvorfor pasientene ikke kan behandles tilfredsstillende med godkjente legemidler. Det skal også begrunnes hvorfor dette er et compassionate use program og ikke en klinisk studie.

4. Bivirkningsovervåking

En beskrivelse av hvordan bivirkninger skal registreres og rapporteres

5. Protokoll (prosjektplan)

Det er ingen formelle krav til innholdet i en protokoll for CUP. GCP kapittel 6 og veildning til forskrift om klinisk utprøving, kapittel 4, side 10 og 11 kan brukes som rettesnor.

6. Pasientinformasjon

Det er ingen formelle krav til innholdet i en pasientinformasjon for CUP. Malen for informasjonsskriv i legemiddelutprøvinger som er publisert av REK, kan brukes som en rettesnor.

7. Merking

Forslag til merking (etikett) av CUP-legemidlene

8. Vurdering av nytte/risikoforhold

Dersom det ikke finnes beskrevet i CUP-protokollen, skal det legges ved en risiko-nyttevurdering som belyser risikoen med å bruke CUP-legemidlet i forhold til den potensielle nytten den aktuelle pasientgruppen har ved å delta i CUP. En sammenstilling av resultater fra klinisk studier på den søkte indikasjonen skal ligge til grunn for nytte-risikovurderingen i den søkte indikasjonen. 

9. Dokumentasjon av CUP-legemidlene

  • Preklinisk dokumentasjon: Investigators Brochure skal sendes inn.
  • Farmasøytisk dokumentasjon: Dersom søknaden involverer bruk av et nytt virkestoff, en ny formulering av markedsført virkestoff må dokumentasjonen vedrørende dette legges ved søknaden.
  • Klinisk dokumentasjon: Investigators Brochure skal sendes inn. I tillegg ønsker vi å få tilsendt en oversikt over kliniske studier som er gjennomført og som er pågående. Studiene identifiseres med Legemiddelverkets referansenummer (dersom det har vært gjennomført/ gjennomføres studier i Norge) og med EudraCT-nummer der dette er tilgjengelig.

10. Liste over pasienter som deltar

I tillegg skal det finnes tilgjengelig en liste hos behandlende lege over hvilke pasienter som vil inngå i programmet. Listen skal oppdateres fortløpende ettersom pasienter inkluderes i programmet. Den som er ansvarlig for programmet skal en gang i året sende inn informasjon til Legemiddelverket om antallet pasienter i programmet.

3. Betaling av legemidler

​Det er opp til legemiddelprodusent, behandlende institusjon og eventuelt apoteket å avtale prisen på legemidlet som omfattes av CUP. Legemidlene i CUP skal være gratis for pasienten.

4. Tillatelse til import og tilvirkning

​Import av legemidler til CUP foretas som import for andre legemidler. Importen gjøres av virksomheter som har importtillatelse eller av sykehusapotek som kan importere i kraft av å være apotek. Innenfor EØS kreves det importtillatelse, mens det utenfor (tredjeland) er nødvendig med tilvirkertillatelse i tillegg.

Tilvirkertillatelse gis også av Legemiddelverket og innebærer blant annet at den som importerer legemidlet må ha en kvalifisert person (QP) som skal påse at faglige krav til både legemidlet og transporten er ivaretatt. En tilvirkertillatelse innebærer at virksomheten må ha en kvalifisert person (QP) som skal påse at faglige krav ivaretas i forbindelse med innførsel fra land utenfor  EØS.

5. Godkjenning

  • Legemiddelverket fatter vedtak i henhold til § 2-8 i Legemiddelforskriften.
  • Søknaden må oppfylle definisjonen av compassionate use og ha vedlagt all dokumentasjon for at saksbehandlingen skal begynne (se ovenfor).
  • Legemiddelverket kan sette tidsbegrensning eller andre vilkår for en eventuell godkjennelse av et compassionate use program. Dersom det er behov for en forlengelse utover den Legemiddelverket har godkjent, må det søkes om en forlengelse av programmet.
  • Det er ingen avgift på søknader om compassionate use.

Saksbehandlingstid

Legemiddelverket har som mål å besvare søknader om CUP innen 35 dager. Det er ingen forskriftsfestet tidsfrist for Legemiddelverkets saksbehandling av disse søknadene.  Legemiddelverket kan sette vilkår ved godkjennelse av programmet.

6. Oppfølging

​Bivirkninger i CUP skal rapporteres som for markedsførte produkter. Se Forordning (EC) No 726/2004, artikkel 24(1) og artikkel 25.

Dersom søker ønsker å endre protokollen vesentlig, skal endringen søkes godkjent hos Legemiddelverket. Med vesentlig endring menes endringer som sannsynligvis vil ha vesentlig innvirkningen på pasientenes sikkerhet eller fysiske/mentale integritet eller utprøvningspreparatets kvalitet og sikkerhet. Det følges samme praksis som for søknader om endringer av kliniske studier. Dersom Legemiddelverket ikke har motsatt seg endringen innen 35 dager, anses søknaden som godkjent.

Søker skal rapportere status for programmet en gang i året. Legemiddelverket ønsker å få tilsendt opplysninger om antallet pasienter som er inkludert i programmet, en vurdering av risiko-nytteforholdet for produktet i programmet og linelisting av alle alvorlige hendelser.

Når et legemiddel som brukes i et compassionate use program (CUP) får markedsføringstillatelse og pris, skal den som er innehaver av markedsføringstillatelsen innen 30 dager sende en oppdatert informasjon til Legemiddelverket angående CUP-saken.

Pasienter som allerede er inkludert i et compassionate use program kan fortsette i programmet etter at legemidlet har fått markedsføringstillatelse og pris dersom behandler mener at dette er nødvendig for pasienten. Det skal ikke inkluderes nye pasienter i programmet etter at legemidlet har fått markedsføringstillatelse og pris.

7. Avbrytelse

​Legemiddelverket kan avbryte CUP dersom vi finner det nødvendig av sikkerhetsgrunner eller av andre grunner.  

8.

9.

10.

11.

12.

13.

14.

Oppdatert: 22.02.2017

Publisert: 29.06.2016

​Fant du det du lette etter?