Risiko for akutt leversvikt med dødelig utfall ved bruk av ▼Zolgensma

​​​​​​​Onasemnogenabeparvovek brukes til behandling av spinal muskelatrofi (SMA). Legemidlet kan gi økning av leverenzymer (ASAT, ALAT), men alvorlig leversvikt, inkludert dødsfall, har også blitt rapportert. Ved bruk av onasemnogenabeparvovek anbefales forebyggende behandling med kortikosterioder. Det anbefales også kontroll av leverfunksjon ved oppstart og regelmessig i minst 3 måneder etter infusjon. 

Råd til leger/helsepersonell: 

• ​Overvåk leverfunksjon før behandling og regelmessig i minst 3 måneder etter infusjon.
• Ved tegn på akutt sykdom skal pasient evalueres umiddelbart. 
• Ved forverring i leverfunksjonstester skal pasient evalueres umiddelbart. 
• Konsulter en pediatrisk gastroenterolog eller hepatolog dersom pasient ikke responderer godt nok på kortikosterioder. Vurder en justering av kortikosteriod behandlingen.
• Gradvis nedtrapping av kortikosteroider bør ikke startes før leverfunksjonstestene blir normale.
• Informer omsorgspersonen(e) om risiko for alvorlig leverskade og om behov for regelmessig kontroll av leverfunksjon. 
  

Meld mistenkte bivirkninger på elektronisk meldeskjema 

Preparatomtale og pakningsvedlegg er oppdatert og det er sendt ut et «Kjære helsepersonell»-brev til leger ved Barneavdeling for nevrofag og Enhet for medfødte og arvelige nevromuskulære tilstander på Oslo universitetssykehus.