Avansert terapi (ATMP)

​​Det finst tre slags avansert terapi:

• Genterapi: Overføring av nytt genetisk materiale til menneske, for eksempel for å reparere eller kompensere for eit defekt gen i ein bestemt type celler.
• Celleterapi: Celler som blir gitt til menneske for å behandle ein sjukdom ved hjelp av cellene sin farmakologiske, immunologiske eller metabolske verknadsmekanisme.
• Vevsterapi: Celler eller vev som blir gitt til menneske for å reparere eller erstatte eit humant vev/organ.

Eksempel på bruk av avansert terapi

Med avanserte terapiar kan ein behandle sjukdomar som vi ikkje kunne behandle tidlegare. Nokre eksempel:

• Genterapi der ein kompenserer for manglande evne til å produsere enzym som bryt ned fettstoff i blodet. Ein kan då bruke eit virus som «bodbringar» for å få det funksjonelle  genet inn i muskelceller slik at desse kan produsere enzymet. Det første genterapeutiske preparatet, Glybera, blei godkjent i 2012.
• Dyrke bruskceller som vert sette inn i dårlege kne. Det er i dag godkjent to slike preparat på marknaden.
• Ta ut immunceller av kroppen og manipulere dei slik at cellene kjenner att kreftceller, for så å sette dei inn att slik at dei kjempar mot kreftsvulstar. Ei rekke slike behandlingsformer er under utvikling.
• Ta ut stamceller frå pasienten for å dyrke fram hornhinner  eller hud for transplantasjon i laboratoriet. Ei rekke slike produkt er under utvikling.

Godkjenning av kliniske studiar

Søknader om kliniske studiar med bruk av genmodifiserte organismar (GMO) må godkjennast av fleire instansar. Sjå inform​asjon om innsen​​​ding av søknad og dokumentasjon.