​Utprøving bør skje i kliniske studier

Det er nødvendig med kliniske studier hos store pasientgrupper for å få sikker kunnskap om hvordan legemidler virker. Det europeiske legemiddelkontoret (EMA) anbefaler at kliniske studier i Europa er samkjørte. Dette innebærer at man heller bør gi utprøvende behandling innenfor rammen av kliniske studier fremfor å gjøre legemidlene tilgjengelig gjennom «compassionate use program (CUP)», godkjenningsfritak eller bruk utenfor godkjent indikasjon (off-label-bruk). Kliniske studier gir mye bedre muligheter til å samle forskningsdata om nytte og risiko.

Søknader om kliniske studier på legemidler i Norge blir behandlet av Legemiddelverket. Søknader som gjelder forebygging eller behandling av covid-19 prioriteres og behandles så raskt som mulig. Dette gjelder også søknader om CUP når indikasjonen gjelder covid-19.

I noen tilfeller er det nødvendig med rask behandling av alvorlig syke pasienter, uten at det er mulig å gjøre dette innenfor rammen av en klinisk studie. Da vil Legemiddelverket foreta en hastevurdering av søknader om godkjenningsfritak. Dersom et legemiddel ikke har markedsføringstillatelse i Norge, må det søkes om godkjenningsfritak.

Les mer om godkjenningsfritak for legemidler til mennesker

Slik testes legemidler i studier

1. Preklinisk

Før et legemiddel kan testes på mennesker, må forskerne gjennomføre en rekke såkalte prekliniske studier. Dette er både in vitro-studier («reagensglass-studier») og in vivo-studier (dyrestudier). I dyrestudiene måles effekt av legemidlet, toleranse og hvordan legemiddelet tas hånd om i dyrekroppen.

2. Kliniske studier i 3 faser

Fase 1 – Her gis første dose til noen titalls frivillige deltagere, enten friske eller med en aktuell sykdom. Sikkerhet av legemidlet vurderes her. Det gis forskjellige styrker av legemidlet for å vurdere hvilken dose som er nødvendig. Studiene omfatter ca. 100 deltagere.

Fase 2 – Her undersøkes sikkerhet og effekt, ofte i relasjon til ulike doser, hos hundrevis av frivillige deltagere som er definert i grupper etter for eksempel alder og helsetilstand.

Fase 3 – Dette er store randomiserte studier på opptil flere tusen frivillige deltagere. Her undersøker man legemiddelets effekt og samler ytterligere informasjon om bivirkninger i en bredere pasientgruppe enn i fase 2. I fase 3 studier kan legemiddelet sammenliknes med etablert behandling eller placebo (narremedisin). I disse studiene kan man teste ut allerede godkjente legemidler, men på nye indikasjoner.

Det kan være flere studier i hver fase for å få svar på ulike spørsmål.

Noen av de legemidlene som er under utprøving i større kliniske studier

Listen er ikke uttømmende, og Legemiddelverket har ikke gjort en fullstendig vurdering av alle data som foreløpig foreligger globalt.

Antivirale legemidler

Dette er legemidler som virker på selve viruset. Viruset er avhengig av vertens celler for å kunne leve og formere seg. Antivirale stoffer kan virke på hvordan viruset fester seg til vertscellen, trenger inn i den eller formerer seg inne i vertscellen. Remdesivir er et eksempel på et antiviralt legemiddel.

Immunmodulerende legemidler

  • Monoklonale antistoffer. Legemidler som påvirker ulike komponenter i immunsystemet. Blant annet godkjent til behandling av reumatoid artritt og ulike kreftformer.
  • Kortikosteroider. En gruppe betennelses- og immundempende legemidler godkjent til bruk ved en rekke betennelsestilstander, autoimmune sykdommer og kreft. Deksametason er et eksempel på kortikosteroid.
  • Interferoner, særlig interferon beta. Godkjent til blant annet behandling av multippel sklerose.
  • Proteinkinasehemmere. Proteinkinaser er viktige ved cellevekst, celledeling og immunrespons. Flere proteinkinasehemmere brukes til behandling av kreft.
  • Immunoglobuliner. Antistoffer som finnes i humant blod. Godkjent til bruk ved immunsvikt, autoimmune sykdommer og behandling av enkelte infeksjoner.

I tillegg forsøkes behandling med overføring av plasma fra donorer som har gjennomgått covid-19 infeksjon (rekonvalsensplasma). Plasma (væskedelen av blodet) inneholder da antistoff mot SARS-CoV-2 virus. Rekonvalensplasma er ikke definert som et legemiddel.

Mer informasjon om legemidler under utprøving

Publisert: 16.12.2020

​Fant du det du lette etter?